为治疗人类疾病不可或

[account_disabled]

含的不同技术。这将包括反义单链RNA、双链小干扰RNA、适体和mRNA的描述、它们的作用机制，以及每个类别中代表性药物的讨论。此分类基于我之前讨论类似主题的论文1。然而，本次审查将包括已批准的基于 RNA 的药物或处于临床试验最后阶段的药物的分子机制的详细信息。本文还将讨论基于 RNA 的疫苗，这是上一篇文章中没有涉及的。最后，将介绍基于 RNA 的药物的递送方法，这是 RNA 治疗中研究最活跃的问题之一。 RNA疗

法的历史概述 众多发现已确立RNA疗法作缺的技术（图1）。克里克在他的研究“分子生物学的中心法则” 2中首次将 RNA 描述为遗传信息流动中的关键角色，后来通过 mRNA 的发现得亚洲手机号码列表到证实，这凸显了这些分子作为遗传信息翻译中关键信使的重要性3 , 4。 图 1：RNA 生物学重要发现和 RNA 治疗关键发展的历史时间表。 图1 详情请参阅文字。 全尺寸图像 然而，还有一个对 RNA 领域至关

重要的同样重要但较少讨论的发现，即两个 RNA 可以相互碱基配对的发现。尽管这一信息现在被认为是理所当然的，但早期的RNA学者并不相信RNA可以产生双螺旋结构。然而，1956 年，Rich 和 Davies 发表了第一个核酸杂交反应，证明 RNA 可以基于其碱基配对中相同的互补性形成与 DNA 相似的构型5。这一发现为随后 1993 年